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膠質(zhì)母細胞瘤已被納入我國第二批罕見病目錄

2023年9月，國家衛(wèi)生健康委等6部門聯(lián)合制定了《第二批罕見病目錄》，不僅對國內(nèi)大量罕見病患家庭來講是盼望已久的好消息，也令無數(shù)罕見病家庭重拾了希望。并且，目錄的發(fā)布從另一方面來講也為我國加強罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護罕見病患者健康權(quán)益提供了充分的法律依據(jù)，對于未來罕見病診療保障事業(yè)的推動、促進藥物可及、健全患者保障體系具有重要指導(dǎo)意義。

細節(jié)上，此次發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中共涉及了86個罕見病種，疊加第一批目錄下的121種罕見病，兩批目錄目前已收錄了207種罕見病，其中，膠質(zhì)母細胞瘤已被納入我國第二批罕見病目錄。

同時，在第二批罕見病目錄中，也有不少重點內(nèi)容值得提及，即有超過29種罕見病的40+創(chuàng)新藥已經(jīng)在國內(nèi)獲批上市，10+種罕見病新藥即將上市，更有超過18種罕見病領(lǐng)域國內(nèi)尚無一家藥企布局。

在全球3億罕見病患者的巨大市場驅(qū)動下，海內(nèi)外雖不斷有罕見病新藥成功上市，但整體上仍超過90%的罕見病尚無治療方法，這也導(dǎo)致“罕見病新藥研究”成為了現(xiàn)階段醫(yī)藥探索和療法研發(fā)的重點領(lǐng)域之一。而事實上，有關(guān)資料也顯示近年來FDA藥物評估與研究中心（CDER）批準的新藥中，有超過50%的比例均為罕見病，罕見病適應(yīng)癥研究占據(jù)了全球新藥臨床管線的3成，足見其重大趨勢。

對比之下，國內(nèi)獲批上市的罕見病新藥與其巨大的臨床需求仍處于失衡狀態(tài)，反而任重而道遠。不過，好在有關(guān)機構(gòu)對于上述問題非常重視，未來也會有越來越多罕見病新藥逐步面市，值得期待。

針對獲批罕見病新藥細節(jié)，以神經(jīng)母細胞瘤為例，據(jù)藥智數(shù)據(jù)－全球藥物分析系統(tǒng)以及公開消息顯示，全球范圍內(nèi)已有超過70種新藥涉及了該適應(yīng)癥，截止2023年10月，初步統(tǒng)計有13款藥品海外獲批上市，15款藥品處于Ⅱ期臨床，23款藥品處于Ⅰ期臨床，還有22款新藥處于臨床前與臨床申請階段。

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)、公開數(shù)據(jù)整理

對于罕見病領(lǐng)域而言，臨床需求的任何一項滿足相比其他疾病領(lǐng)域或許更顯彌足珍貴，也更值得慶賀。當然新藥上市也并非罕見病治療終點，在第二批罕見病目錄的助力之下，獲批罕見病新藥也更有希望得到醫(yī)保等核心政策的加持，進一步加強罕見患者的用藥可及性與成本優(yōu)化。

在針對第二批罕見病目錄的具體分析下，可以看出其罕見病新藥研發(fā)方面，腫瘤新藥所占比例較大，如此情況也是在此次目錄中首次出現(xiàn)，據(jù)統(tǒng)計，第一批罕見病目錄中腫瘤領(lǐng)域的納入比例僅3%左右，而此次目錄直接提高至了28%，超過20余種罕見病腫瘤被納入。

此情況下，導(dǎo)致部分腫瘤創(chuàng)新藥無意間即涵蓋了部分罕見病適應(yīng)癥，也是導(dǎo)致目錄中出現(xiàn)大量罕見病新藥即將上市的原因之一。對此，行業(yè)人士表示了一定程度的擔(dān)心，畢竟對于腫瘤領(lǐng)域而言，無論是其療法還是支付保證機制似乎已相對完善，而對于更多遺傳性質(zhì)的罕見疾病療法的欠缺才應(yīng)該是罕見病目錄最應(yīng)該考慮的內(nèi)容。再者，腫瘤+罕見病的政策重疊以及罕見病適應(yīng)癥快速審批下的投機行為或許也會成為未來新的問題所在。

不過，無論情況如何，就目前罕見病目錄整體而言，罕見病+腫瘤的結(jié)合模式始終會是未來繞不開的坎，嘗試之下或許更有希望推進產(chǎn)業(yè)進步，況且至少就目前罕見病目錄中相關(guān)創(chuàng)新藥的布局情況看，無論是對于病患的用藥可及性，還是未來更多藥企的研發(fā)積極性上，其推動作用都無疑是肯定的。

未來，值得期待。

附第二批罕見病目錄原文鏈接