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Y-mAbs是一家處于商業(yè)階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)和商業(yè)化新型、基于抗體的癌癥治療產(chǎn)品。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg/10ml，聯(lián)合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治療復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細胞瘤患者，具體為：年齡≥1歲、對先前療法顯示出部分緩解、輕微反應(yīng)或疾病穩(wěn)定、骨骼或骨髓中存在復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤的兒科和成人患者。

該適應(yīng)癥根據(jù)總緩解率和緩解持續(xù)時間獲得加速批準，對該適應(yīng)癥的持續(xù)批準可能取決于驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。此前，FDA已授予Danyelza優(yōu)先審查、孤兒藥資格（ODD）、突破性藥物資格（BTD）、罕見兒科疾病資格（RPDD）。

神經(jīng)母細胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的腫瘤之一，盡管近年來強化多模式治療已提高了生存率，但幸存者有很高的復(fù)發(fā)風(fēng)險。

Danyelza是一種靶向神經(jīng)節(jié)苷脂GD2的人源化單克隆抗體，GD2抗原在各種神經(jīng)外胚層來源的腫瘤和肉瘤中呈現(xiàn)高表達，包括神經(jīng)母細胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等腫瘤。Danyelza通過與腫瘤表面的GD2抗原結(jié)合，能夠觸發(fā)抗體介導(dǎo)的細胞毒性反應(yīng)并激活免疫系統(tǒng)中的補體系統(tǒng)，從而達到殺傷腫瘤的效果。目前，Danyelza也正被開發(fā)用于治療骨肉瘤以及其他GD2陽性腫瘤。

FDA批準Danyelza，基于2項關(guān)鍵性II期研究（201和12-230）的安全性和有效性數(shù)據(jù)。去年10月，Y-mAbs公司在法國里昂舉行的國際兒童腫瘤學(xué)會（SIOP）年會上公布了Danyelza聯(lián)合GM-CSF治療復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細胞瘤兒童患者12-230研究（NCT01757626）的數(shù)據(jù)。

該研究的一個亞組包括28例原發(fā)性難治性高危神經(jīng)母細胞瘤兒童患者，這些患者對強化誘導(dǎo)治療無效，并且超過一半的患者也對二線化療難治。研究中，這些患者接受了Danyelza與GM-CSF聯(lián)合治療。結(jié)果顯示，客觀緩解率（ORR）為78%、有50%的患者無進展生存期（PFS）達到24個月。

該研究的另一個亞組包括35例對挽救性療法（salvage therapy）有抵抗力的復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細胞瘤兒童患者，其中30例可評估療效。有三分之一的患者在入組研究前疾病復(fù)發(fā)兩次或兩次以上，有89%的患者曾接受過抗GD2藥物治療。在這組患者中，Danyelza與GM-CSF聯(lián)合治療的總緩解率（ORR）為37%，表明該治療方案在這類難治性患者中具有顯著臨床益處。

紀念斯隆·凱特林癌癥中心（MSK）的研究人員開發(fā)出了Danyelza，該藥由MSK獨家授權(quán)給Y-mAbs。由于這一許可協(xié)議，MSK在產(chǎn)品和Y-mAbs中擁有機構(gòu)財務(wù)利益。