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全球罕見病用藥市場(chǎng)熱度高居不下，越來(lái)越多孤兒藥進(jìn)入臨床II 、 III期研發(fā)階段，多國(guó)家市場(chǎng)成熟，年獲批孤兒藥數(shù)量也顯著增長(zhǎng)。我國(guó)也陸續(xù)出臺(tái)相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫(yī)保等措施，提高國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)動(dòng)力，以保障罕見病患者用藥權(quán)益。

一、罕見病及其用藥基本含義

罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”，罕見病用藥又稱為孤兒藥（Orphan Drug）。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰~1‰的疾病即可被定義為罕見病。

世界各國(guó)根據(jù)國(guó)情，對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。例如，美國(guó)定義罕見病為患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病；歐洲定義為發(fā)病率低于1/2000的疾病。我國(guó)尚無(wú)明確的罕見病定義，但普遍共識(shí)為成人患病率低于五十萬(wàn)分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬(wàn)分之一的疾病可定義為罕見病�；�于以上定義估算，美國(guó)已有超過(guò)7000種疾病被定義為罕見病，其中只有大約400種罕見病有相應(yīng)的治療藥物獲批。全球范圍內(nèi)，罕見病患者總數(shù)已達(dá)到3億人，中國(guó)罕見病患病人數(shù)約2000萬(wàn)，且每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)。

二、全球罕見病領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及趨勢(shì)研究

1. 全球罕見病用藥市場(chǎng)持續(xù)快速增長(zhǎng)

全球罕見病用藥市場(chǎng)熱度高居不下，已成新藥研發(fā)主戰(zhàn)場(chǎng)。據(jù)悉，2018年全球罕見病用藥市場(chǎng)規(guī)模為 1310 億美元，以12.3%的年度復(fù)合增長(zhǎng)率快速增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)2024年達(dá)到2420 億美元。罕見病用藥市場(chǎng)增速是同時(shí)期非罕見病用藥市場(chǎng)增速（6%）的2倍，預(yù)計(jì)到2024年，其在處方藥市場(chǎng)中的占比將首次突破20%。

圖12016—2024全球罕見病用藥市場(chǎng)格局（翻譯有誤，單位更正為十億美元）

數(shù)據(jù)來(lái)源：Evaluate Pharma，火石創(chuàng)造整理

2. 多個(gè)國(guó)家市場(chǎng)成熟，孤兒藥資格及獲批數(shù)顯著增長(zhǎng)

在美國(guó)的孤兒藥法案實(shí)施前（1983年前），F(xiàn)DA批準(zhǔn)的所有新藥中，總共只有38種用來(lái)治療罕見病。而該孤兒藥法案通過(guò)以后，1983—2018年期間，F(xiàn)DA批準(zhǔn)上市的孤兒藥達(dá)770個(gè)，給予資格約4860個(gè)，2014—2018年間孤兒藥授予資格及獲批數(shù)較1998年前顯著增長(zhǎng)。

2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了59個(gè)新分子實(shí)體，其中34個(gè)（58%）新藥用于治療罕見病。FDA授予孤兒藥資格中，70%是用于治療腫瘤疾病，其中非霍奇金淋巴瘤（NHL）適應(yīng)癥相關(guān)的孤兒資格達(dá)到270個(gè)，其次是急性髓性白血病220個(gè)和胰腺癌189個(gè)。2018年，F(xiàn)DA授予治療霍奇金淋巴瘤、急性髓性白血病、胰腺癌3類疾病的孤兒藥資格數(shù)量仍最多，表明當(dāng)下腫瘤疾病依舊亟缺有效的醫(yī)療手段。

表1 獲批孤兒藥在孤兒藥資格中占比

數(shù)據(jù)來(lái)源：TuftsCSDD

3. 罕見病用藥研發(fā)投入逐見成效，迎來(lái)成果收獲期

據(jù) Tufts CSDD（塔夫茨大學(xué)藥品研發(fā)研究中心）統(tǒng)計(jì)，2015年罕見病用藥臨床試驗(yàn)數(shù)共766個(gè)，到2018年增長(zhǎng)為942個(gè)，年增長(zhǎng)率8.9%。在罕見病用藥的新臨床試驗(yàn)中，約84％臨床試驗(yàn)處于 I 期和 II 期開發(fā)階段。罕見病用藥 II 期和 III 期臨床試驗(yàn)的增長(zhǎng)率超過(guò)12%，超過(guò)I期臨床試驗(yàn)增長(zhǎng)率的兩倍，預(yù)示著罕見病用藥研發(fā)投入逐見成效。

圖2 2015—2018年罕見病用藥的臨床試驗(yàn)數(shù)量

數(shù)據(jù)來(lái)源：TuftsCSDD

三、國(guó)內(nèi)罕見病領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及趨勢(shì)研究

1. 國(guó)內(nèi)罕見病用藥行業(yè)處于早期階段，2018年后多政策助力發(fā)展提速

長(zhǎng)時(shí)間以來(lái)，中國(guó)沒有建立罕見病種類的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)和病種目錄，也無(wú)明確的罕見病用藥定義，所以在罕見病領(lǐng)域藥物的注冊(cè)生產(chǎn)上并未有快速發(fā)展。自2018年起，我國(guó)陸續(xù)出臺(tái)相關(guān)政策支持罕見病用藥的研發(fā)。

2018年5月，官方首次頒布了《第一批罕見病目錄》，共統(tǒng)計(jì)了121種疾病，加強(qiáng)國(guó)家對(duì)罕見病的管理。

2019年2月，國(guó)務(wù)院對(duì)首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥實(shí)行降稅優(yōu)惠。多項(xiàng)政策的落實(shí)，極大地改善罕見病患者“病無(wú)所醫(yī)、醫(yī)無(wú)所藥、藥無(wú)所�！钡木骄�，也鼓舞了國(guó)內(nèi)藥企的信心，促使了藥企加大對(duì)罕見藥的研發(fā)投入，我國(guó)罕見病用藥產(chǎn)業(yè)逐漸起步。

目前，我國(guó)誕生了北�？党�、應(yīng)諾醫(yī)藥、北京科信必成等罕見病用藥研發(fā)企業(yè)。其中，北�？党山�立了中國(guó)首個(gè)罕見病藥物研發(fā)與商業(yè)一體化平臺(tái)，通過(guò)引進(jìn)國(guó)外技術(shù)、自主創(chuàng)新等方式推動(dòng)罕見病用藥在中國(guó)上市。

表2 罕見病減稅藥品清單

2. 罕見病用藥國(guó)內(nèi)支付模式仍在探索階段，市場(chǎng)形成需時(shí)間考驗(yàn)

罕見病用藥的性質(zhì)決定了它高昂的定價(jià)。全球范圍內(nèi)，眾多國(guó)家建立了完善的罕見病用藥支付體系，商業(yè)保險(xiǎn)大大緩解了罕見病患者的經(jīng)濟(jì)壓力。而在中國(guó)，罕見病用藥費(fèi)用支出絕大部分由患者個(gè)人承擔(dān)，而罕見病患者大部分無(wú)法正常工作，因病致貧情況很多，可支配資金非常有限，因而國(guó)內(nèi)罕見病用藥的配套支付機(jī)制仍需探索。

根據(jù)《2019中國(guó)罕見病藥物可及性報(bào)告》顯示，目前已經(jīng)在中國(guó)上市且有罕見病適應(yīng)癥的藥物有55種，其中僅29種罕見病藥物被納入醫(yī)保，涉及18種罕見病，9種罕見病藥物享受國(guó)家醫(yī)保目錄甲類報(bào)銷，用于治療11種罕見病適應(yīng)癥，患者使用時(shí)無(wú)需自付。目前，更多的罕見病藥物出現(xiàn)在了醫(yī)保談判目錄中，未來(lái)完善的支付體系會(huì)大大活躍國(guó)內(nèi)罕見病用藥市場(chǎng)，讓更多國(guó)內(nèi)藥企愿意在罕見病用藥研發(fā)上投入資金，患者有藥可用。

四、小結(jié)

目前，全球罕見病用藥研發(fā)熱度不減，越來(lái)越多孤兒藥進(jìn)入臨床II 、 III期研發(fā)階段，逐步向上市推進(jìn)，年獲批孤兒藥數(shù)量也顯著增長(zhǎng)。這有望改變很多罕見病患者可選擇藥物極少或無(wú)藥可治的困境。

近年來(lái)，我國(guó)政府在解決罕見病藥物保障上，通過(guò)出臺(tái)相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫(yī)保等措施，提高國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)動(dòng)力，以保障罕見病患者用藥權(quán)益。我們有理由相信，我國(guó)的步伐會(huì)越來(lái)越快，越來(lái)越多的罕見病會(huì)被攻克，越來(lái)越多罕見病患者可以“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所�！薄�