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近日，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Journal of Clinical Oncology上題為“Secondary Neoplasms After Hematopoietic Cell Transplant for Sickle Cell Disease”的研究報(bào)告中，來(lái)自威斯康星醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究發(fā)現(xiàn)，接受非清髓性干細(xì)胞移植（nonmyeloablative stem cell transplants）的鐮狀細(xì)胞�。╯ickle cell disease）患者往往患新發(fā)腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)更大。

鐮狀細(xì)胞病是一種最常見(jiàn)的遺傳性血液疾病，在患者出生時(shí)鐮狀細(xì)胞病就存在，且會(huì)導(dǎo)致機(jī)體異常血紅蛋白的產(chǎn)生。干細(xì)胞移植是目前唯一一種能治療鐮狀細(xì)胞病的療法，通常需要對(duì)患者進(jìn)行預(yù)備性化療來(lái)殺死其骨髓中存在的細(xì)胞并抑制患者機(jī)體的免疫系統(tǒng)，從而使得供體細(xì)胞能在引入患者機(jī)體中開(kāi)始生長(zhǎng)。在非清髓性干細(xì)胞移植過(guò)程中，低劑量化療的目的就是抑制患者機(jī)體的免疫系統(tǒng)，使得共體細(xì)胞能發(fā)揮作用，同時(shí)還能盡可能地減少毒性并潛在地保護(hù)患者的生育力。

研究人員對(duì)1096例鐮狀細(xì)胞病移植患者進(jìn)行了分析，他們發(fā)現(xiàn)，相比接受高強(qiáng)度療法策略的患者而言，那些接受非清髓性干細(xì)胞移植的患者患白血病或骨髓增生異常綜合征的可能性要高出22倍，而且其患任何類(lèi)型腫瘤的可能性也要高出7倍�？傮w而言，本文研究中有2.4%的患者機(jī)體中出現(xiàn)了繼發(fā)性的腫瘤。此外，在接受了全劑量的白消安（busulfan）治療后，有三分之一的非血液腫瘤都會(huì)發(fā)生在8-11歲的兒童身上，白消安是一種特殊的化療藥物，也是目前基因療法和基因編輯試驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn)調(diào)節(jié)方案。

這些研究發(fā)現(xiàn)強(qiáng)調(diào)了科學(xué)家們需要圍繞用于治療鐮狀細(xì)胞病的血液干細(xì)胞移植療法進(jìn)行更為長(zhǎng)期的研究。這凸顯出了科學(xué)家們有必要進(jìn)行長(zhǎng)期的隨訪以便其能確定哪些患者會(huì)發(fā)展為繼發(fā)性的惡性腫瘤，并觀察是否能在指導(dǎo)這些患者選擇適當(dāng)?shù)寞煼ㄖ�前�?lái)幫助識(shí)別出風(fēng)險(xiǎn)因素，尤其是當(dāng)利用基因療法治療人類(lèi)的鐮狀細(xì)胞病時(shí)，或許需要進(jìn)行多年的隨訪，不僅僅是2年或5年，而是10-15年時(shí)間。

未來(lái)的研究還需要集中在闡明哪些因素會(huì)促進(jìn)機(jī)體出現(xiàn)高風(fēng)險(xiǎn)的新發(fā)腫瘤，研究者假設(shè)，或許存在一些殘留的宿主細(xì)胞會(huì)導(dǎo)致繼發(fā)性惡性腫瘤的發(fā)生，而他們目前的目標(biāo)就是繼續(xù)研究來(lái)觀察是否這是一種巧合性還是供體的易感性，以及他們能否提前識(shí)別出那些高風(fēng)險(xiǎn)的患者。

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